2021年9月5日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年无疑是细胞与基因治疗领域最值得铭记的一年，半年多来，国内相继批准了两款CAR-T细胞治疗产品，标志着国内CAR-T市场正进入高速发展快车道，同时这也意味着越来越多患者开始了解并接受21世纪变革性的、创新的疗法。

根据中国国家药监局（NMPA）9月3日公示显示，药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液（relma-cel，商品名：倍诺达）已正式获批，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。


2021年6月22日晚间，中国国家药监局（NMPA）公示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876）正式获得批准。

数月内，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液与复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液相继获批，可以预见国内CAR-T市场正进入高速发展快车道。目前业内多个CAR-T候选药物在上市的赛道上虎视眈眈：传奇生物的BCMA CAR-T产品有望于今年下半年在美上市；科济药业21年中报中预计将于2022年向NMPA提交核心候选产品CT053的上市申请。

我国在细胞治疗领域内，进行CAR-T临床研究的数量仅次于美国。截止今年3月，全球CAR-T临床试验总量共计718项，其中中国已正式开展临床试验148项。具不完全统计，国内数十家公司的大量CAR-T候选产品正在临床开发阶段蓄势待发。
 

▲国内CAR-T产品上市进程（不完全统计）（图片来源：参考文献2）
 

与此同时，相关资本与药企对这个新医药赛道的热情也逐步增温：



据Frost&Sullivan预测，国内CAR-T疗法的市场规模在2021年为人民币2亿元，至2024年预计将达到53亿元，并进一步增长至2030年的289亿元，2022年至2030年复合年增长率为45.0%。高速增长的市场规模使CAR-T成为医药投资者不能忽视的下一条细分赛道。 
 

▲中国CAR-T疗法2021-2030年市场规模预测（图片来源：参考文献3）
 

嵌合抗原受体T(CAR-T) 细胞免疫疗法率先在国内掀起一场细胞与基因治疗的热潮，也引领着更多的免疫治疗方案进入肿瘤免疫治疗新时代。


恶性肿瘤治疗新范式：细胞与基因治疗
 
CAR-T疗法在临床实验中展示出明显且持久的显著优势，目前临床可用于治疗白血病、淋巴瘤以及多发性骨髓瘤等血液类疾病。而在CAR-T疗法蓬勃发展的同时，诸如NK细胞、AAV基因治疗等多种疗法也逐渐走上前台。
 
NK细胞在人体内构建先天免疫屏障，以NK细胞主导的细胞疗法以高安全性和高杀伤力而受到人们的关注。人们还利用人诱导多能干细胞技术来制备“现成”NK细胞，助力免疫细胞治疗技术的异体化、标准化、大众化。



国内关于NK细胞领域的临床项目的监管更新，或将打开下一个细胞治疗的风口。
 
2021年02月07日，国健呈诺生物科技（北京）有限公司宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对晚期上皮性卵巢癌治疗的“靶向间皮素（Mesothelin，MSLN）嵌合抗原受体 NK 细胞（CAR-NK）注射液”的临床试验申请。


基因治疗也在国内展现出的惊人潜力，基于递送系统在基因疗法中应用的逐渐成熟，基因治疗药物转化的壁垒被逐渐攻破。目前，基因治疗已经迈入了快速增长的黄金时代，国内近期也迎来了两款AVV基因治疗的监管动态：
 
2021年5月17日，国家药监局正式受理信念医药子公司信致医药科技申报的AAV基因治疗BBM-H901的临床试验申请，用于治疗B型血友病。
 
2021年3月30日，纽福斯生物宣布其自主研发的NR082眼用注射液（rAAV-ND4，研发代号NFS-01）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，将在中国开展临床试验。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定。

细胞与基因治疗在国内呈快速发展趋势，在今后5年里有望出现大幅度增长。目前细胞与基因治疗产品因为疾病治疗带来了革命性的变化，因此这一领域的临床试验进展，药物获批上市等相关动态都将备受业界关注。
 

参考资料：
1.https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136038.html
2.佰傲谷BioValley《盘点：国内CAR-T产品最新进展》
3.财经涂鸦 《CAR-T为代表的细胞基因治疗时代已开启：未来8年CAGR或达45%》
 
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